טיפול עם Teduglutide בילדים עם תסמונת המעי הקצר ואי-ספיקת מעי

במסגרת מחקר אשר ממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העת Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition, ביקשו החוקרים להעריך את הבטיחות והיעילות לטווח הקצר והארוך של טיפול עם Teduglutide בתינוקות וילדים עם תסמונת המעי הקצר עם אי-ספיקת מעיים (short bowel syndrome with intestinal failure - SBS-IF).

המחקר הנוכחי כלל שני מחקרי שלב 3 בתווית פתוחה ומחקר הרחבה אחד, אשר בחנו את הבטיחות והיעילות של טיפול קצר וארוך טווח עם Teduglutide (0.05 מ"ג\ק"ג\יום) בתינוקות וילדים עם SBS-IF: מחקר בן 24 שבועות, בו התינוקות חולקו באקראי לקבלת Teduglutide או טיפול סטנדרטי SoC. מחקר נוסף, אף הוא בן 24 שבועות בהם כלל התינוקות והילדים טופלו עם התרופה. המחקר השלישי ארך אף הוא 24 שבועות וכלל מטופלים שהשלימו את הטיפול בן 24 השבועות עם Teduglutide ונוסף להם עוד 24 שבועות טיפול עם התרופה (כלומר עד 48 שבועות טיפול סה"כ). בסה"כ נכללו במחקרים אלו 12 תינוקות ו-8 ילדים במחקרים הראשונים, מתוכם 2 תינוקות ו-7 ילדים קיבלו את הטיפול המורחב.

תוצאות המחקר הדגימו כי לאחר 24 שבועות טיפול, הדרישות לתמיכה פרנטרלית (parenteral support – PS) הופחתו ב-20% ≥ מהבסיס ל-4 תינוקות (57.1%) ו-4 ילדים (66.7%) שקיבלו Teduglutide ועבור 2 תינוקות שקיבלו SoCי(50.0%). תינוק אחד (50.0%) ו-4 ילדים (80.0%) שקיבלו Teduglutide שמרו על הפחתה של ≥ 20% ב-PS לאחר 48 שבועות טיפול. שני ילדים שקיבלו Teduglutide השיגו אוטונומיה אנטרלית מלאה, לאחר 12 שבועות ו-28 שבועות טיפול, בהתאמה. כל תופעות הלוואי (Adverse Events - AEs) תאמו להשפעות הידועות של SBS-IF ותופעות הלוואי של Teduglutide. רק AE רציני אחד (כאבי בטן) נחשב קשור ל-Teduglutide.

מתוצאות מחקר זה עולה כי טיפול קצר וארוך עם Teduglutide הביא להפחתה משמעותית מבחינה קלינית בדרישות ה-PS עבור תינוקות וילדים עם SBS-IF.יTeduglutide נסבל היטב, והיעילות השתפרה בעת טיפול ארוך טווח.

מקור:

Chiba, Masahiro MD; Masumoto, Kouji MD; Kaji, Tatsuru MD; Matsuura, Toshiharu MD; Morii, Mayako MD; Fagbemi, Andrew MD; Hill, Susan DM; Pakarinen, Mikko P. MD; Protheroe, Susan MD; Urs, Arun MD; Chen, Szu-Ta MD; Sakui, Sho MS; Udagawa, Eri MPharm; Wada, Motoshi MD, Efficacy and Safety of Teduglutide in Infants and Children With Short Bowel Syndrome Dependent on Parenteral Support. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 77(3):p 339-346, September 2023. | DOI: 10.1097/MPG.0000000000003867