pAILD היא מצב נדיר עם השלכות בריאותיות חמורות. למרות התקדמות הטיפול, עדיין קיימים תחומי אי ודאות ופערי ידע. לאחרונה, פורסמו בכתב העת Journal of Paediatric Gastroenterology and Nutrition, ממצאיו של מחקר בו חוקרים ביקשו להעריך את הגישה האמיתית לניהול pAILD באירופה.
עוד בעניין דומה
החוקרים הפיצו סקר לחברי ה-European Rare Liver Disease Reference Networkי(ERN RARE-LIVER) והאגודה האירופית ל-Pediatric Gastroenterology, Hepatology, and Nutrition (ESPGHAN) Hepatology Interest Group. נאסף מידע לגבי פעילות קלינית, תרופות בשימוש וגישה לתרופות לילדים בכל אתר.
תוצאות המחקר הדגימו ש-36 מרכזים מ-22 מדינות באירופה השיבו לסקר. הרוב הם אך ורק יחידות ילדים (86%). בקרב המשתתפים, 80% עוקבים אחרי <50 ילדים עם pAILD, מתוכם 25%-50% הם בני פחות מ-10 ב-44% מהמרכזים. כל המרכזים משתמשים בפרדניזון כטיפול קו ראשון, לבד (15/36) או עם אזתיופרין (21/36). אזתיופרין ומיקופנולט הם אפשרויות הקו השני המועדפות במרכזים המשתמשים במונותרפיה בסטרואידים קו ראשון (11/15) או בסטרואידים משולבים עם אזתיופרין (19/21), בהתאמה. טקרולימוס משמש כטיפול קו שלישי ב-15/36 מרכזים. מדידה פרואקטיבית של מטבוליטים של תרופות משתנה מאוד בין המרכזים השונים. תכשירי פרדניזון לילדים זמינים מסחרית ב-7/22 מדינות באירופה, אזתיופרין ב-3, מיקופנולט ב-14, טקרולימוס ב-15 וחומצה אורסודיאוקסיכולית ב-14. כאשר תכשירים לילדים אינם זמינים, ילדים מטופלים בתכשירים מגיסטריאליים או בפורמולות "מוצקות" (מרוסקות או שלמות).
החוקרים הסיקו כי הטיפול ב-pAILD באירופה משתנה מאוד מבחינת התרופות בשימוש וניטור הטיפול. זמינות תכשירי תרופות לילדים ברחבי אירופה מוגבלת. יש צורך ביוזמות שיתופיות כדי להגדיר אסטרטגיות מבוססות ראיות לניהול של pAILD ולקדם טיפול שווה ומותאם לגיל לילדים שחלו.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
