הורים לילדים חולי דושן נלחמים על הכנסת טיפול גנטי יקר לסל

כ-80 הורים לילדים החולים במחלת דושן מאיימים לנטוש את הטיפול בבית החולים לילדים שניידר בפתח תקווה ולהוציא את עשרות ילדיהם מכל המחקרים והניסויים הרפואיים בהם הם משתתפים.

רן רזניק בישראל היום דיווח אתמול (ג') כי לטענת ההורים, פרופ׳ יורם נבו, מבכירי הנוירולוגים לילדים בארץ ועד לאחרונה מנהל המכון הנוירולוגי ב"שניידר", מגבה ומשפיע על קופת חולים כללית בהתנגדותה להכנסת תרופה גנטית חדישה ויקרה לסל התרופות, במסגרת דיוני ועדת הסל המתנהלים בשבועות האחרונים.

הטיפול הגנטי, שאושר על ידי מינהל המזון ותרופות האמריקאי, מאפשר החדרה ובנייה של גן חלופי ומקוצר לתאי השריר של הילדים ומחזיר להם את היכולת לייצר גירסה מקוצרת ומתפקדת של החלבון המקורי שנפגם במחלה.

"הגיעה העת להפסיק את הניסויים על הילדים שלנו ולהתייצב מאחורי הדרישה שלנו ושל כלל המומחים להכניס לסל התרופות את הטיפול הגנטי פורץ הדרך עבור ילדינו", כתבו ההורים לפרופ' נבו. "אנו פונים אליך בימים גורליים אלה, כאשר החיים של הילדים הקטנים שלנו - ילדי הדושן בני הארבע והחמש - ממתינים לגזר דינה של ועדת סל התרופות".

על פי הדיווח, עלות הטיפול בארה"ב היא כ-12 מיליון שקל לטיפול החד פעמי לכל ילד. עלות זו מגדירה את התרופה כיקרה ביותר שהוגשה אי פעם לסל שירותי הבריאות. את הטיפול הגנטי פיתחה חברת סרפטה האמריקאית וענקית התרופות השווייצרית רוש נכנסה לשיתוף פעולה במחקרים ובשיווק של התרופה.

במכתב שהעתקיו נשלחו לאלי כהן, מנכ״ל "כללית" ולד״ר אפרת ברון הרלב, מנהלת בית החולים שניידר, כתבו ההורים כי "מלאי תקווה היינו עד אשר לתדהמתנו נודע לנו, שנציג ה'כללית' בוועדת סל התרופות, זו שאמורה לאשר מימון לטיפול עבור ילדינו, לא רק שאינו תומך שהילדים שלנו יקבלו את התרופה במימון המדינה, אלא הוא זה שמוביל את ההתנגדות בוועדה".

לדבריהם, "זהו טיפול אשר דורג במקום הראשון של האיגוד לנוירולוגיית ילדים כחיוני ביותר להכללה בסל התרופות 2024 - אז איך נציג 'כללית' יכול בכלל להתנגד אליו בכזו נחרצות? התשובה שלפיה הנוירולוגים של 'כללית' לא תומכים בכך טלטלה אותנו לחלוטין, ואנו מקווים שהיא איננה נכונה. כך נאמר לנו על ידי כמה מקורות ששוחחנו עימם״, טענו ההורים.

מהנהלת שניידר נמסר בתגובה: ״פרופ' נבו עמד בראש המכון לנוירולוגיה ב'שניידר' בעשור האחרון ושימש גם כיושב ראש האיגוד לנוירולוגיית ילדים בישראל. במסגרת תפקידו, טיפל באלפי תינוקות, ילדים ובני נוער הסובלים ממחלות והפרעות שונות, ביניהן מחלות נדירות וקשות. פרופ' נבו מחויב מאוד לחולי דושן ותרם רבות להבאת הטיפולים המתקדמים ביותר לארץ, הן כניסויים קליניים והן כטיפולים. פרופ' נבו מעולם לא נתן ייעוץ למניעת הטיפול מהילדים".

עוד נמסר מ"שניידר" כי "היום נערכה פגישה בהנהלת בית החולים עם המשפחות בה סוכם כי פרופ נבו יכתוב לוועדת הסל את עמדתו המקצועית בנושא". תגובת קופ״ח כללית: "הכנסת תרופות לסל נעשית במסגרת דיוני הוועדה באופן מסודר ומקצועי. נמתין לסיום עבודתה".