הטיפול הקיים עם הורמון גדילה (Growth Hormone - GH) יכול להוות מעמסה על המטופלים עקב הצורך בהזרקות יום-יומיות של ההורמון. סומפציטן הינו נגזרת של GH עם פעילות ממושכת שנמצאת בתהליכי פיתוח, שנועדה לשמש כטיפול במטופלים עם חסר בהורמון גדילה (GH Deficiency - GHD). מטרת המחקר הייתה להעריך את היעילות, הבטיחות והסבילות של טיפול שבועי עם סומפציטן, בתום שלוש שנות טיפול.
עוד בעניין דומה
מחקר זה בוצע בשיטה אקראית-מבוקרת במסגרת מחקר פאזה 2 בו השוו בין טיפול שבועי עם סומפציטן לבין טיפול יום-יומי עם GH, למשך 156 שבועות. במחקר השתתפו 29 מרכזים רפואיים על פני 11 מדינות. למחקר גוייסו 59 ילדים עם GHD אשר הוקצו אקראית (ביחס של 1:1:1:1) לקבלת טיפול עם סומפציטן במינונים שונים אחת לשבוע או GH יומי. 53 ילדים השלימו את תקופת המחקר. הנבדקים קיבלו סומפציטן (במינון של 0.04 [n=14], 0.08 [n=15] או 0.16 [n=14] מ"ג/ק"ג/שבוע) אחת לשבוע או GH יומי (במינון של 0.034 מ"ג/ק"ג/יום- מינון שווה ל-0.238 מ"ג/ק"ג/שבוע [n=14]) במתן תת-עורי למשך שנה. לאחר השנה הראשונה למחקר כלל הנבדקים קיבלו סומפציטן אחת לשבוע במינון של 0.16 מ"ק/ק"ג/שבוע.
התוצאים העיקריים שנבדקו כללו: מהירות גדילה (Height Velocity - HV) בתום שלוש שנים; שינויים בגובה על פי סטיות תקן (Height Standard Deviation Score - HSDS), במהירות הגדילה על פי סטיות תקן (HVSDS) וברמות IGF-I לפי סטיות תקן (IGF-I SDS).
תוצאות המחקר הדגימו כי ההבדל ב-HV שמוערך עקב הטיפול בסומפציטן 0.16 מ"ג/ק"ג/שבוע לעומת הטיפול היומי עם GH, כעבור שלוש שנים, עמד על 0.8 ס"מ/שנה (רווח בר-סמך של 95%, -0.4 עד 2.1). השינויים ב-HVSDS בהשוואה לבסיס, כעבור שלוש שנים, היו דומים בין הקבוצה שקיבלה טיפול עם סומפציטן 0.16 מ"ג/ק"ג/שבוע לבין איגום תוצאות כלל הקבוצות שקיבלו טיפול עם סומפציטן במינונים שונים והקבוצה שקיבלה טיפול יומי ב-GH. כעבור שלוש שנות מחקר, HSDS ממוצע היה דומה באיגום קבוצות הטיפול עם סומפציטן ובקבוצת הטיפול עם GH. שינויים כעבור שלוש שנים, ביחס למצב הבסיס, ב-IGF-I SDS ממוצע היו דומים בכל קבוצות הטיפול.
מסקנת החוקרים הייתה כי טיפול חד-שבועי עם סומפציטן עבור ילדים עם GHD הוכיח את יעילותו על פני שלוש שנות טיפול בכל תוצאי הגדילה שהוערכו במחקר זה. כמו כן, פרופיל הבטיחות, וסבילות הטיפול היו דומים לטיפול יומי עם GH.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
