מחקרים

כולנגיטיס טרשתית בילדים - וונקומיצין, חומצה אורסודאוקסיכולית או לא לטפל?

מחקר זה בדק את היעילות של שימוש בוונקומיצין, חומצה אורסודאוקסיכולית או אי טיפול תרופתי בכולנגיטיס טרשתית ראשונית. לפי מחקר זה לא נמצא שוני משמעותי בטיפולים השונים על מצב המטופלים

09.10.2020, 12:01
ילדה באשפוז. צילום אילוסטרציה

ילדים רבים הסובלים מכולנגיטיס טרשתית ראשונית (PSC) מקבלים טיפול בוונקומיצין דרך הפה (OVT) או חומצה אורסודאוקסיכולית (Ursodeoxycholic acid, UDCA). קיים בספרות מחסור בנתונים האם תרופות אלו משפרות את התוצאות.

במחקר זה ניתחו נתונים רטרוספקטיביים מארגוני PSC לילדים. ילדים שטופלו ב- OVT הותאמו ביחס 1: 1: 1 לאלה שטופלו ב-UDCA או מנוהלים בתצפית בלבד (ללא טיפול) על סמך ציון הנטייה הקרוב ביותר, מה שמבטיח מאפיינים בסיסיים דומים.

264 חולים (88 עם OVT,יUDCA או תצפית כל אחד) קיבלו ציוני נטייה תואמים והיו דומים בדמוגרפיה, פנוטיפ, דיכוי חיסוני, ביוכימיה בסיסית ופיברוזיס בכבד. לאחר שנה הוערכו ע"י ניתוח כוונה לטיפול (intention-to-treat analysis) וכל מדדי התוצא היו דומים ללא קשר לקבוצת הטיפול. בקרב משתתפי קבוצות ה-OVT,יUDCA ואלו שלא טופלו, התוצאות היו (בהתאמה): GGT מנורמל ב-53%, 49% ו-52% (p = NS), שלב הפיברוזיס בכבד השתפר ב-20%, 13% ו-18% והוחמר ב-11%, 29% ו-18% (p = NS), וההסתברות לכניסה לרשימת השתלת כבד ב-5 שנים הייתה 21%, 10% ו-12% (p = NS). תוצא חיובי נקשר לפנוטיפ קל של PSC ולפיברוזיס מינימלי בכבד.

במחקר זה הוצג התיאור הגדול ביותר אי פעם של תוצאות טיפול OVT ב-PSC והשוו אותו בקפידה למטופלים הנוטלים UDCA או ללא טיפול. לא OVT ולא UDCA הראו שיפור בתוצאות בהשוואה לאסטרטגיית התצפית. חולים התקדמו למחלות כבד בשלבם הסופי בשיעורים דומים. נורמליזציה ספונטנית של ערכי הביוכימיה הייתה שכיחה בקרב הילדים שלא קיבלו טיפול, במיוחד אצל רוב הילדים עם פנוטיפ קל ובשלב מוקדם של המחלה. יש צורך במחקרי טיפול מבוקרי אינבו כדי לזהות טיפולים יעילים ל-PSC בילדים.

מקור:

Mark R. Deneau (2020) Hepatology. published online

נושאים קשורים:  מחקרים,  וונקומיצין אוראלי,  חומצה אורסודאוקסיכולית,  כולנגיטיס טרשתית בילדים
תגובות