מחקרים

טיפול ממושך בהשוואה לטיפול המקובל בפרדינוזולון באירוע ראשון של סינדרום נפרוטי בילדים

לא נראה הבדל בתוצאים הקליניים בהשוואה בין ילדים שטופלו במשך 16 שבועות בסטרואידים לעומת טיפול במשך 8 שבועות באירוע ראשון של סינדרום נפרוטי. עם זאת, החוקרים הצביעו על תועלת כלכלית קצרת טווח שהתבטאה בהורדת ניצול משאבים רפואיים ושיפור תוחלת החיים

10.07.2019, 18:47
כאבי בטן בקרב ילדים, גסטרואנטריטיס (צילום: אילוסטרציה)

מטרת המחקר הייתה להכריע האם הארכה של הטיפול המקורי בפרדינוזלון מ-8 ל-16 שבועות בילדים שסובלים מסינדרום נפרוטי אידיופתי רגיש לסטרואידים משפרת את דפוס הישנות המחלה. המחקר התבצע בסמיות כפולה, במספר קבוצות במקביל, כמחקר שלב 3 אקראי, בביקורת של אינבו, וכלל ניתוח הערכת תועלת.

במחקר השתתפו 125 בתי חולים ומרכזים נפרולוגיים שלישוניים מהם גויסו 237 ילדים בני 1-14 שנים עם אירוע ראשון של סינדרום נפרוטי.

הילדים הוקצו באקראי לקבל טיפול ממושך בן 16 שבועות בפרדניסולון (מינון כולל של 3,150 מ"ג/מטר רבוע) או טיפול מקובל בן שמונה שבועות של פרדינוזולון (מינון כולל של 2,240 מ"ג/מטר בריבע). התרופה סופקה בצורת כדורים במינון 5 מ"ג לצד כדורי אינבו. תוכנת מחשב וידאה הקצאה מאוזנת על פי מוצא אתני (דרום אסייתי, לבן או אחר) וגיל (5 שנים ופחות או 6 שנים ויותר).

התוצא העיקרי שנמדד היה הזמן עד להישנות המחלה במשך 24 חודשי מעקב. התוצא המשני מדד את שיעור ההישנות, שיעור היארעות של הישנויות מרובות (Frequently Relapsing Nephrotic Syndrome), סינדרום נפרוטי שתלוי בסטרואידים, שימוש במדכאי חיסון אחרים, שיעור תופעות הלוואי, שינוי בהתנהגות הילדים (נמדד על ידי Achenbach child behavior checklist), מדד QALY ומדידת יעילות הטיפול. הניתוח בוצע לפי Intention To Treat.

בניתוח התוצאות לא נמצא הבדל משמעותי בזמן עד להישנות ראשונה (יחס הסיכונים 0.87, רווח בר-סמך 95%: 0.65-1.17, p=0.28) או בהיארעות הישנויות מרובות (53% מהאוכלוסיה שטופלה בטיפול ממושך לעומת 50% בטיפול הרגיל, p=0.75), תלות בסטרואידים (42% לעומת 44%, p=0.81). מינון הפרדניזולון הכולל שניתן היה 6,674 מ"ג בטיפול הממושך בהשוואה ל - 5,475 מ"ג בטיפול המקובל (p=0.07). לא נמצא הבדל משמעותי בתופעות הלוואי הרציניות (17% בטיפול הממושך לעומת 25% בטיפול המקובל, p=0.13). יוצא דופן למדידה זו היה שינוי בהתנהגות, שהיה גרוע יותר בקבוצת הטיפול המקובל, למרות ששינוי זה לא התבטא ב-Achenbach child behavior checklist. הטיפול הממושך היה קשור בעלייה באיכות החיים (תוספת של 0.0162 QALY, רווח בר- סמך 95%: -0.005 – 0.037) וחסכון בעלויות (הבדל של 1,673 פאונד [רווח בר-סמך 95%: -3,455 – 109 פאונד).

מקור: 

Webb N.J.A et al (2019). BMJ 2019;365:l1800;

https://doi.org/10.1136/bmj.l1800

נושאים קשורים:  מחקרים,  תסמונת נפרוטית,  פרדינזולון,  מחקר אקראי,  סמיות כפולה,  אינבו
תגובות