חדשות

התרופה היקרה בעולם: יותר מ-2 מיליון דולר לטיפול חד פעמי

ה-FDA אישר טיפול גנטי במחלת ניוון שרירי השדרה SMA הפוגעת בתינוקות ומובילה לקשי נשימה, לשיתוק ולמוות בתוך זמן קצר | מחיר עירוי חד פעמי: 2.125 מיליון דולר

עירוי חד פעמי. עד כה טופלו בתרופה זאת במסגרת ניסוי כ-150 תינוקות חולים. צילום: אילוסטרציה

ה-FDA העניק אישור לטיפול גנטי במחלת ניוון שרירי השדרה SMAי- Spinal muscular atrophy הפוגעת בתינוקות. האישור לתרופה zolgensma ניתן לחברת התרופות נוברטיס המשווקת אותה. אלא שעל פי דיווח ב-CNN, מחירה של התרופה 2.125 מיליון דולר לטיפול חד פעמי – מה שעושה אותה לתרופה היקרה אי פעם בעולם.

הטיפול בתרופה זו, בעירוי, מיועד לילדים מתחת לגיל שנתיים הסובלים מ-SMA, כולל אלה שעדיין לא מציגים את תסמיני המחלה. האישור מכסה תינוקות הסובלים מהגירסה הקטלנית ביותר של המחלה, כמו גם עבור הסובלים מגירסאות שבהן התסמינים עלולים להופיע מאוחר יותר.

מחלת SMA היא סיבת המוות המובילה בתינוקות הגורמת לשיתוק, לקשיי נשימה ולמוות בתוך חודשים ספורים, כאשר מתברר שהתינוקות חלו בגרסה הקשה ביותר  – type 1 SMA – המופיעה בשיעור של 1 ל-10,000 ילודים חיים. 50%-70% מהם סובלים מ-type 1.

נוברטיס טוענת שהתרופה ניתנת לטיפול חד פעמי שבו נעשה שימוש בנגיף המעביר העתק בריא של הגן SMN1 לתינוקות שנולדו עם גן פגום, באמצעות עירוי. החברה מסרה כי עד כה טופלו בתרופה זאת במסגרת ניסוי כ-150 תינוקות חולים. היא ניתנה להם סמוך למועד הלידה. עדיין לא ברור מהו משך השפעתה מאחר שעל פי מידע אחר שהופיע בתקשורת האמריקאית ההשפעה היא לחמש שנים בלבד.

נושאים קשורים:  ה-FDA,  ניוון שרירי השדרה SMA,  מחלה גנטית,  נוברטיס,  zolgensma,  חדשות
תגובות