חדשות

אלטרנטיבה להשתלת מח עצם: "ילדי הבועה" רופאו בעזרת נגיף HIV

שמונה פעוטות בארה"ב, שסבלו מתסמונת כשל חיסוני משולב חמור, רופאו בעזרת נגיף HIV בהליך ריפוי גני

"השתלת מח עצם יכולה לרפא את המחלה, אבל רוב החולים מתקשים למצוא תורם מתאים". צילום אילוסטרציה

שמונה פעוטות בארה"ב שסבלו מתסמונת כשל חיסוני משולב חמור, Severe combined immunodeficiency - SCID, או בשם שניתן לה בסרט הוליוודי "מחלת ילדי הבועה" - הבריאו לאחר שהוחדר לגופם, בהליך ריפוי גני, גן באמצעות נגיף ה-HIV ששימש נשא (וקטור). הילדים קיבלו את הטיפול בשני בתי חולים, האחד בממפיס והאחר בסן פרנסיסקו,  במסגרת מחקר שפרטיו פורסמו בשבוע שעבר (ד') ב-New England Journal of Medicine.

אחת הבעיות הבולטות בטיפולים באמצעות גנים היא מחסור בנגיפים שניתן להחדירם לתאי החולים כדי לרפאם. נגיף ה-HIV משכפל עצמו בעזרת תאי דם לבנים, להם הוא מחדיר את החומר הגנטי שלו. במחקר הוסרו הגנים הפוגעים בבני אדם מנגיף ה-HIV, והם הוחלפו בגנים שנועדו לתקן את המערכת החיסונית של המטופל.

ד"ר אוולינה ממקרז, מבית החולים בממפיס, המחברת הראשונה של דו"ח המחקר, אמרה: "נדרש עוד זמן כדי להבין אם מדובר בטיפול בעל השפעה קבועה".

אצל "ילדי הבועה" פעילות המערכת החיסונית לוקה בחסר. מחלתם נובעת מפגם גנטי המונעת ממח העצם לייצר גירסאות יעילות של תאי הדם המהווים את המערכת החיסונית. כל זיהום עלול אז לסכן את חייהם. שכיחות הפגם הזה: 1 ל-200 אלף תינוקות, כמעט כולם בנים. ללא הטיפול, רוב החולים מתים לפני גיל שנתיים. ד"ר ממקרז: "השתלת מח עצם יכולה לרפא את המחלה, אבל רוב החולים מתקשים למצוא תורם מתאים".

על ההליך שבוצע, דיווח ה-NEJM: בשלב ראשון בודדו כמה מתאי הדם של החולים ונעשה שימוש בנגיף HIV שהותאם כדי להחדיר לתאים את הגן הרצוי. החולים נטלו תרופות שהרסו חלק ממח העצם שלהם ואז קיבלו עירוי שבו הוחדרו תאי הדם המשודרגים. הרס מח העצם נועד לאפשר את שיקומו בעזרת התאים המשודרגים.

כבר לפני 20 נעשו נסיונות לבצע הליך ניסויי דומה, אולם אז נוצרו אצל המטופלים שינויים לא רצויים בגנים האחרים וכמה מחולים שטופלו בשיטה הזאת פיתחו לוקמיה.

עתה ננקטו אמצעי בטיחות כדי להפחית את הסיכון לכך. מחקר בילדים מבוגרים יותר, שנערך קודם לטיפול הנוכחי, הראה שההליך בטוח. את הטיפול החדשני קיבלו עד כה עשרה פעוטות, אולם דו"ח המחקר עוסק בתוצאות הטיפול שניתן לשמונת הראשונים מביניהם. הם לא סבלו מתופעות לוואי רציניות או ממושכות.

כמה חודשים לאחר הטיפול הגני, הרופאים בדקו את ייצור תאי המערכת החיסונית בשבעה מתוך שמונת הפעוטות. השמיני היה צריך לעבור את ההליך פעם נוספת וכעת הוא בריא. בין שישה ל-24 חודשים לאחר הטיפול, כל השמונה ייצרו את כל סוגי התאים הנדרשים כדי להילחם בזיהומים. כמה מהם אף קיבלו בהצלחה חיסונים שונים שנועדו לחזק את המערכת החיסונית.

בדיווח על כך בתקשורת האמריקאית נמסר כי בית החולים בממפיס העניק לחברת ביוטכנולוגיה בשם "מוסטנג ביו" רשיון לבצע את הטיפול אך לא ניתן בשלב זה להעריך מה תהיה עלותו אם רשויות בריאות שונות כמו ה-FDA יאשרו לספקו לציבור הרחב.

נושאים קשורים:  תסמונת כשל חיסוני משולב חמור,  מחלת ילדי הבועה,  SCID,  הליך גני,  HIV,  מח עצם,  השתלת מח עצם,  חדשות
תגובות
 
22.04.2019, 22:01

לא יאומן. מדע בדיוני מרגש !!

אנונימי/ת
23.04.2019, 10:13

מדהים!

12.05.2019, 19:34

מי היה מאמין וירוס שגורם למחלה איומה יעבור שינוי גנטי ויביא מזור לחולים אחרים