יום המודעות למחלות נדירות

היום האחרון של פברואר מצוין ברחבי העולם כיום הבינלאומי למחלות נדירות או מחלות יתום. עד כה התגלו כ 7000 מחלות המוגדרות כמחלות נדירות, 80% הן גנטיות ורק לפחות מ 5% מהן יש טיפול.
ההשלכות של מחלות אלו באות לידי ביטוי הן בתפקוד היום-יומי של החולה והן בהיבטים חברתיים, כלכליים ורגשיים. כל אלו פוגעים בצורה קשה במטופל ובבני משפחתו.
חברת Sanofi Genzyme חלוצה ומובילה בפיתוח תרופות למחלות נדירות באמצעות אנזימים חליפיים.

              אבחון מוקדם יכול להציל חיים

MEDICINES IN DEVELOPMENT | 2016 REPORT http://phrma-docs.phrma.org/sites/default/files/pdf/medicines-in-development-report-rare-diseases.pdf