חברת Ipsen Biopharmaceuticals הציגה נתונים בנוגע ליעילות ובטיחות של-Dysport®י(BOTULINUM A TOXIN) במספר מצבים קליניים שונים בכנס השנתי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) אשר התקיים ב-27-21 באפריל בלוס אנג'לס.

המצגות כללו ממצאים ממספר מחקרים: אנליזת בטיחות משולבת עבור ®Dysport לטיפול בספסטיות גפה תחתונה בילדים בגילאי 17-2 שנים ובכלל זה כמעט 200 ילדים בגילאי 5-2; הערכת תגובה לזריקות חוזרת של ®Dysport על פי ה-PGAי(physician’s global assessment) בספסטיות גפה תחתונה במבוגרים; וראיות בנוגע להמשכיות ההשפעה המיטיבה של ®Dysport על תסמינים קליניים של דיסטוניה צווארית לאחר מחזור אחד של זריקות.

"האנליזות שהוצגו ב-AAN מחזקות את פרופיל הבטיחות והיעילות של ®Dysport עבור מספר אינדיקציות טיפוליות בטווח רחב של מחזורי הזרקה", ציין פרנסואה לה-פלור, סגן הנשיא לנושאים רפואיים עולמיים בחברת Ipsen. "התוצאות מספקות ראיות חשובות עבור קלינאים בבואם לבחור את הטיפול המתאים עבור מטופלים מבוגרים ופדיאטריים.

פרופיל הבטיחות של® Dysport בילדים עם ספסטיות גפה תחתונה

המחקר הראשון שהוצג בכנס היה אנליזת בטיחות משולבת מארבעה מחקרים קליניים אקראיים ב-386 ילדים בגילאי 17-2 שנים עם ספסטיות גפה תחתונה בשל שיתוק מוחין. התוצאות איששו את עקביות פרופיל הבטיחות של ®Dysport על פני קבוצות גיל שונות.

רוב האירועים החריגים שדווחו היו קשורים למחלות ילדות רגילות. קבוצת ילדי טרום בית ספר כללה 299 ילדים בגילאי 2-5 (®Dysport ב-195 ילדים וטיפול אינבו ב-104 ילדים), קבוצת ילדי בית ספר יסודי כללה 134 ילדים בגילאי 6-9 (®Dysport ב-87 ילדים ואינבו ב-47 ילדים) וקבוצת ילדי חטיבת ביניים ותיכון בגילאי 10 ומעלה שכללה 43 ילדים
(Dysport® 30 ו-13 אינבו). ראיות בנוגע לאירועים חריגים עבור כל מחקר שולבו למאגר נתונים אחד.

שיעורים של תופעות לוואי הקשורות בטיפול היו (®Dysport לעומת אינבו): בילדי טרום בית ספר, 60.5% לעומת 52.9%, בילדי בית ספר יסודי, 58.6% לעומת 36.2% ובילדי חטיבה ותיכון, 40.0% לעומת 46.2%. שיעורים של תופעות לוואי הקשורות בטיפול שיוחסו למתן ®Dysport היו נמוכות בכל קבוצות הגיל (ילדי טרום בית ספר - 11.5% לעומת 8.7%; ילדי בית ספר יסודי 11.5% לעומת 2.1%; ילדי חטיבה ותיכון, 6.7% לעומת 15.4%). תופעת הלוואי הרצינית היחידה הקשורה לטיפול שנצפתה התרחשה בילד בקבוצת החטיבה/תיכון (כאב וחולשת שרירים בינונית בקבוצת ה-30 יחידות לקילוגרם) אשר הובילה לפרישה מוקדמת מהמחקר.

"כטיפול המאושר היחיד על ידי ה-FDA עבור ספסטיות גפה תחתונה בילדים מעל גיל שנתיים, יש חשיבות גדולה עבור שימוש במינונים מאושרי FDA", כך מסר עוד מר לה-פלור. "אחד הדברים החשובים באנליזה משולבת זו הוא העובדה שבמסגרתה נבדקה קבוצה גדולה של ילדים בגילאי 5-2 שנים, גיל רגיש כאשר יש צורך בקבלת החלטה לגבי טיפול".

הערכת תגובה לזריקות חוזרת של ®Dysport על פי ה-PGA

עבודה נוספת שהוצגה הינה מחקר פאזה 3 אקראי ומבוקר שבוצע על מנת להעריך את ה-PGA של תגובה לטיפול לאחר זריקות חוזרת של ®Dysport בפגיעת מוח טראומתית או במטופלים עם שבץ וספסטיות של גפה תחתונה. מחקר זה היה מחקר כפול סמיות עם פאזת מחזור טיפול בודד (388 משתתפים) ופאזת הארכה שבוצעה בתווית פתוחה וכללה מחזורים חוזרים.

ה-PGAי(physicians global assessment) הוא סולם של תשע נקודות מ-4- (הרעה ניכרת) ועד 4+ (שיפור ניכר) הנמצא בשימוש נרחב לצורך הארכת תגובה במחקרים קליניים עם בוטלינום טוקסין.

הממצאים מהמחקר  הדגימו כי ציון ה-PGA הממוצע בשבוע 4 עלה על פני טווח רחב של מחזורי טיפול בשימוש ב-®Dysport במינון 1,000 יחידות בינלאומיות ו-1,500 יחידות בינלאומיות (+1.0 בפאזה כפולת הסמיות [+0.7 עבור קבוצת האינבו] ו-+1.8 ו-+1.9 בסבב 4 של פאזת ההארכה עבור מינון של 1,000 ו-1500, בהתאמה).

שיעור המגיבים (ציון PGA השווה או גדול מ-1) אשר טופלו עם ®Dysport במינון 1,000 ו-1,500 יחידות גבר מ-58.0% ו-62.5%, בהתאמה (49.2% בקבוצת האינבו) ל-86.4% ו-96.1%, בהתאמה בשבוע 4 לסבב 4. תוצאות אלו מאמתות כי ההטבה המירבית של הטיפול הושגה לאחר סבבים חוזרים של ®Dysport בגפה התחתונה וכי זהו הפרוטוקול המתאים ביותר במבוגרים לאחר שבץ או פגיעת מוח טראומתית.

ההשפעה של ®Dysport על המאפיינים הקליניים של דיסטוניה צווארית

ההצגה השלישית בכנס התמקדה בתוצאות ממטה-אנליזה אשר העריכה את ההשפעה של סבב זריקות אחד של ®Dysport על המאפיינים הקליניים של דיסטוניה צווארית (cervical dystonia - CD) וההמשכיות של ההטבה הטיפולית.

שני מחקרים תצפיתיים בינלאומיים ומאגר נתונים אחד (registry) מארה"ב נבחרו לצורך אנליזה זו (1,091 מטופלים). רוב המטופלים (84.4%) קיבלו טיפול קודם עם בוטולינום טוקסין. הערכה בוצעה בתחילת המחקר/בזמן הזריקה הראשונה ובסוף הסבב הראשון/לפני הזריקה הבאה. יעילות קלינית הוערכה על ידי סולם ה-TWSTRS י(Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale) וציון Tsui עבור רעד.

מתוך המטופלים שהוערכו ל-73.9% היה מרווח זריקות של 16-12 שבועות בין ביקור מספר 1 לביקור מספר 2 ול-23.1% היה מרווח זריקות הגדול מ-16 שבועות. בנוסף, שיפורים מתמשכים בין הזריקות נצפו בציון ה-TWSTRS הכולל, בציוני נכות וכאב. שיעור המטופלים אשר הוגדרו כסובלים מרעד קשה הקשור בדיסטוניה צוואר פחת בין הזריקות.

התוצאות מאמתות כי התסמינים הקליניים של דיסטוניה צווארית לא בהכרח חוזרים למצבם הבסיסי בתום 12 שבועות לאחר זריקה בודדת של ®Dysport.

®Dysportי(BOTULINUM A TOXIN) וכלל מוצרי בוטולינום טוקסין מסומנים באזהרה בארצות הברית אשר מציינת כי השפעת הטוסקין יכולה להתפשט מאזור ההזרקה לשאר הגוף ולגרום לתסמינים דמויי בוטוליזם. תסמינים אלה כוללים קושי בבליעה ובנשימה אשר עלול להיות מסכן חיים. ®Dysport אסורה לשימוש במטופלים עם רגישות יתר לתרכובת בוטולינום טוקסין או לרכיבים אחרים בתוכה. כמו כן, אין להשתמש בתרופה בנוכחות זיהום באתר ההזרקה או במטופלים עם רגישות לחלבון חלב פרה.

היחידות מינון של ®Dysport הן ספציפיות להכנה זו ולא ניתן להשתמש בהן לחישוב מינון של הכנות אחרות הכוללות בוטולינום טוקסין.

לכתבה המקורית ולמקורות, לחץ/י כאן