מחקרים

טיפול חדשני לחולי לייפת כיסתית עם מוטציית Phe508del

החוקרים מצאו כי שילוב של טזקפור ואיווקפור מוביל לשיפור ב-FEV1 חזוי מפחית החמרות ריאתיות לעומת טיפול אינבו והינו בעל פרופיל בטיחות מספק

29.03.2018, 11:05

טיפול משולב עם מווסתי תעלת ה-CFTRי(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) טזקפור ואיווקפור "עוצב" על מנת לטפל במנגנון הגורם למחלה באנשים עם לייפת כיסתית.

מחקר זה הינו מחקר פאזה 3, כפול סמיות, אקראי, רב מרכזי עם קבוצת ביקורת וקבוצה מקבילה. החוקרים העריכו טיפול משולב עם טזקפור ואיווקפור בחולים בני 12 שנים ומעלה אשר היו הומוזיגוטים למוטציית Phe508del. החולים חולקו ביחס של 1:1 בצורה אקראית לקבל טקזפור במינון 100 מ"ג חד יומי יחד עם איווקפור במינון 150 מ"ג דו-יומי או טיפול אינבו במשך 24 שבועות. התוצא העיקרי שנבדק היה  השינוי האבסולוטי באחוז ה-FEV1 החזוי בשבוע 24. תוצא משני שנבדק היה השינוי היחסי באחוז ה-FEV1 החזוי בשבוע 24.

מתוך 510 החולים שעברו חלוקה אקראית, 509 קיבלו טיפול תרופתי או טיפול אינבו ו-475 השלימו 24 שבועות של טיפול. ה-FEV1 הממוצע בתחילת המחקר היה 60.0% מהערך הצפוי. ההשפעה על שינויים אבסולוטיים ויחסיים של אחוז ה-FEV1  החזוי הייתה גבוהה יותר בקבוצת הטיפול מאשר בקבוצת האינבו (4.0 נקודות אחוז עבור שינוי אבסולוטי ו-6.8% עבור שינוי יחסי, p<0.001 עבור שתי ההשוואות). השיעור של החמרות ריאתיות היה נמוך ב-35% בקבוצת הטיפול לעומת קבוצת האינבו (p=0.005). ההיארעות של תופעות לוואי הייתה דומה בשתי הקבוצות. רוב תופעות הלוואי היה קלות (41.8% מכלל החולים) או בינוניות (40.9% מכלל החולים). תופעות לוואי קשות היו פחות תדירות בקבוצת הטיפול (12.4%) לעומת קבוצת האינבו (18.2%). 2.9% מכלל החולים הפסיקו טיפול כתוצאה מתופעות הלוואי. פחות חולים בקבוצת הטיפול חוו תופעות לוואי נשימתיות מאשר בקבוצת האינבו ואף אחת מתופעות אלו לא גרמה להפסקת טיפול.

השילוב של טזקפור ואיווקפור נמצא כיעיל ובטוח בחולי לייפת כיסתית בני 12 שנים ויותר עם מוטציית Phe508del בגן CFTR.

מקור: 

Taylor-Cousar, J.L. et al. (2017) NEJM.  Online

נושאים קשורים:  מחקרים,  טזקפור ואיווקפור,  CFTR,  טיפול,  לייפת כיסתית,  CF,  פאזה 3
תגובות