מחקרים

טיפול חדשני במיאסתניה גרביס של הילדות

החוקרים מצאו כי טקרולימוס משפרת תסמיני מיאסתניה גרביס ומפחיתה את הצורך בשימוש בסטרואידים בחולים אלו

05.03.2018, 17:24

מיאסתניה גרביס משפיעה על ילדים רבים בסין. טיפול פומי עם פירידוסטיגמין ופרדניזון יכול לשפר תסמינים אך תופעות לוואי מרובות מופיעות לאחר שימוש ממושך בפרדניזון. על מנת להימנע מהסיבוכים ארוכי הטווח של פרדניזון ולהשיג שיפור משמעותי יותר, החוקרים בחנו את היעילות והבטיחות של טקרולימוס בילדים עם מיאסתניה גרביס.

ילדים עם מיאסתניה גרביס אשר לא השיגו שיפור מספק או חוו תופעות לוואי קשות תחת טיפול בפרדניזון גויסו בין ינואר 2015 ל-דצמבר 2016 בבית חולים בודד בסין. כלל הילדים טופלו עם טקרולימוס במינון 1 או 2 מ"ג יומי והמינון שונה בהתאם לתגובה הקלינית והריכוז בסרום. המינון של פרדניזון, חומרת התסמינים, דגימות דם, ריכוזי טקרולימוס בסרום וטיטר הנוגדנים כנגד הקולטן לאצטיל-כולין הוערכו כל ארבעה שבועות.

במחקר הוכללו 14 ילדים. ילד אחד פרש מהמחקר לאחד שבועיים. שלושה-עשר ילדים השלימו טיפול של שנה אחת. בסוף המחקר, מינון הפרדניזון פחת באופן מובהק סטטיסטית (p<0.05) והתסמינים שהוערכו על ידי סולם מיאסתניה גרביס כמותי, מבחן שריר מנואלי ספציפי למיאסתניה גרביס וסולם פעילות יומיומית עם מיאסתניה גרביס השתפרו באופן מובהק סטטיסטית (p<0.05, p<0.05 ו-p<0.01, בהתאמה). יתרה מכך, עשרה (76.9%) חולים הפסיקו טיפול עם פרדניזון ותופעות הלוואי הקשות נעלמו כמעט לחלוטין. הטיטר הממוצע של נוגדנים כנגד הקולטן לאצטיל-כולין פחת באופן מובהק סטטיסטית מ-1.96±2.62 ננומול/ליטר ל-0.70±1.04 ננומול/ליטר (p<0.05). לא נצפו תופעות לוואי קשות.

מסקנת החוקרים היא כי טקרולימוס יכול להוות טיפול מבטיח בילדים עם מיאסתניה גרביס עמידה. יש צורך במחקרים קליניים אקראיים על מנת לאשש תצפיות אלו.

מקור: 

Liu, C. et al. (2017) Pediatric Neurology. 77, 42

נושאים קשורים:  מחקרים,  מיאסתניה גרביס,  פרדניזון,  טקרולימוס
תגובות