ה-FDA אישר פקטור אנטי המופילי ראשון לטיפול בהמופיליה A

המופיליה A היא מחלה מורשת, בתאחיזה למין, המשפיעה בעיקר על זכרים וגורמת להפרעה בקרישת הדם. המחלה נגרמת מפגיעה בגן לפקטור הקרישה 8, ושכיחותה 1 ל-5,000 זכרים הנולדים בארה"ב. הסובלים מהמחלה עלולים לחוות אפיזודות חוזרות של דימומים חמורים, בעיקר לתוך מפרקים, שעלולים להינזק כתוצאה מכך.

Eloctate אושרה לשימוש בילדים ומבוגרים הסובלים מהמחלה, על מנת להפחית או למנוע אפיזודות של דימום וכדי לטפל בדימומים תוך כדי פרוצדורות ניתוחיות. התרופה מכילה את פקטור הקרישה 8 מחובר לשייר חלבוני Fc, שהינו מרכיב בנוגדנים. בזכות המרכיב החלבוני, התרופה בעלת משך פעולה ארוך.

הבטיחות והיעילות של התרופה נבדקו במחקר קליני שכלל 164 חולים. המחקר השווה בין טיפול פרופילקטי לטיפול בהתאם לצורך. התרופה היתה יעילה בטיפול באפיזודות של דימום, במניעה או בהפחתה של דימומים ובשליטה בדימומים תוך כדי ולאחר פרוצדורות ניתוחיות.

כיוון שהתרופה מיועדת לטיפול במחלה נדירה, היא זכתה למעמד של תרופה יתומה מטעם ה-FDA. התרופה מיוצרת על ידי חברת Biogen Idec.

ערכה: ד"ר שירי אלפרט

מקור:
FDA News Release. FDA approves the first antihemophilic factor, Fc fusion protein for patients with Hemophilia A. FDA. June 6th 2014.