מחלות רקע, הנפוצות בגילאים המועדים ל-chronic lymphocytic leukemia (CLL), מקשות על השימוש בכימותרפיה הרגילה במסגרת הטיפול בחזרת (relapse) המחלה. ניסוי שלב 3 רב-מרכזי, אקראי, כפול-סמיות מבוקר פלסבו שפורסם לאחרונה באתר כתב העת NEJM, ביקש לבחון את יעילות idelalisib, מעכב פומי של איזופורם דלתא של האנזים phosphatidylinositol 3-kinase, כתוספת ל-rituximab (Mabthera, Roche Pharmaceuticals) במסגרת הטיפול במקרי חזרת CLL.
עוד בעניין דומה
בניסוי הוגרלו 220 חולי CLL חוזרת עם מחלות רקע משמעותיות כולל ירידה בתפקוד הכלייתי, דיכוי לשד-עצם בתגובה לטיפולים קודמים או מחלת רקע משמעותית אחרת, לקבלת idelalisib במינון 150 מ"ג פעמיים ביום או פלסבו, בנוסף ל-rituximab.
בניתוח הביניים המוגדר מראש עמד אורכה החציוני של נקודת הסיום העיקרית, הישרדות ללא התקדמות (progression-free survival), על 5.5 חודשים בקבוצת הפלסבו בעוד שבקרב מטופלי idelalisib לא נצפה כל מקרה התקדמות של המחלה (יחס סכנה [hazard ratio] להתקדמות או מוות בקבוצת idelalisib: 0.15; P<0.001).
בנוסף, השיגה idelalisib יתרון מובהק בשיעור ההישרדות בתום שנה אחת (92% לעומת 80%; יחס סכנה: 0.28; P=0.02) ובשיעור התגובה כוללת (overall response) לטיפול (81% לעומת 13%; יחס צולב [odds ratio]: 29.92; P<0.001).
שיעור התופעות הלא-רצויות החמורות עמד על 40% בקרב מטופלי idelalisib לעומת 35% בקבוצת הפלסבו.
לאור ממצאים אלו הופסק הניסוי בשלב מוקדם בשל הראיות המכריעות ליעילותה של idelalisib.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
