חדשות

חוקרים הצליחו לרפא חולי המופיליה B באמצעות טיפול גנטי

צוות חוקרים בריטי-אמריקני דיווח על תוצאות הניסוי הקליני הראשוני בכנס החברה האמריקנית להמטולוגיה

ה-New England Journal of Medicine דיווח בגיליונו החדש כי צוות חוקרים ממכון הסרטן ביוניברסיטי קולג' בלונדון ומבית החולים המחקרי לילדיםSt. Jude בממפיס, ארה"ב, הצליח לפתח טיפול גנטי שהביא לריפוי חולים בהמופיליה חמורה מסוג B, שבה חסר בדמם פקטור 9 או שרמתו הייתה נמוכה מ-1%. בשיטת הטיפול הזאת הוחדר לגוף נגיף. הדיווח על הניסוי נמסר בכנס השנתי של החברה האמריקנית להמטולוגיה שהתקיים בסן-דייגו, קליפורניה.

בניסוי הראשוני השתתפו שישה חולים, ארבעה מהם לא נזקקו לאחר מכן לעירויי פלסמה או להזרקות פקטור IX לטיפול במחלתם.

תאי דם (אילוסטרציה)

תאי דם (אילוסטרציה)

החוקרים חיפשו באמצעות טיפול גנטי זה פתרון תמידי לחולים. הם השתמשו באדנו-וירוס-8 המדביק בני אדם אך איננו גורם להם לחלות. הניגף שובט כך שידביק תאי כבד ויגרום להם ליצור את החלבון החסר אצל חולי המופיליה B. כדי למנוע מהגוף לתקוף את תאי הכבד, קיבלו החולים סטרואידים.

החולים קיבלו עירוי של הנגיף המשובט בבית החולים Royal Free בלונדון. שניים קיבלו מינון נמוך, שניים מינון בינוני ושניים מינון גבוה. לאחר ההזרקה רמות פקטור IX שחסר בגופם נעו בין 2% ל-12%. החולה הראשון שמר על רמות הפקטור החסר 16 חודשים. אחד המטופלים שקיבל את המינון הגבוה ביותר שמר על רמה של 8% עד 12% של הפקטור 20 שבועות. אחת החולות סיפרה שעד למחקר נזקקה לשלושה עירויים בשבוע ובתום המחקר לא נזקקה עוד לעירויים.

בקרוב יחלו ניסויים נוספים בשיטה הזאת בקרב קבוצות חולים גדולות יותר כדי לקבוע מהו המינון האפקטיבי ביותר ומהו משך הזמן המרבי שהשפעתו נמשכת.

פרופסור קתרין פונדר, המטולוגית ואונקולוגית מאוניברסיטת וושינגטון בסט. לואיס, כתבה במאמר נלווה לדיווח כי מדובר במחקר שהוא אבן-דרך אמיתית וחשובה בדרך להשגת טיפול יעיל לחולי המופיליה B.

למקור ב-NEJM:

Adenovirus-Associated Virus Vector–Mediated Gene Transfer in Hemophilia B: Amit C.et al., NEJM, December 10, 2011 (10.1056/NEJMoa1108046)

נושאים קשורים:  חדשות,  אדנו-וירוס,  טיפול גנטי,  המופיליה B,  מחקרים
תגובות